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노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 美 FDA 패스트트랙 지정
... 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 중증 희귀질환으로, 현재까지 개발된 치료제가 없다.노벨파마는 ... 것으로 기대했다.노벨파마 관계자는 "FDA의 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD) 지정에 ...
점점 늘고 있는 '소아청소년 2형당뇨', 성인 당뇨와 유전적 특성 다르다
... 교수를 비롯한 하버드, MIT 등 공동연구팀이 소아청소년 2형당뇨 환자 3,005명의 유전체를 분석해 ... ▲단일유전자 당뇨 희소 변이(GCK, HNF1A 등 희귀질환인 단일유전자 당뇨를 유발하는 희소 변이)로 ...
노벨파마, 산필리포증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정
... 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀의약품 지정(ODD) 및 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, ... 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 상염색체 열성 희귀유전질환으로, 대부분 환자가 증상 악화로 15세 ...
박진영, 삼성서울병원에 취약계층 소아청소년 치료비 2억원 기부
박진영이 국내 저소득층 소아청소년 치료를 위해 삼성서울병원에 2억 원을 기부했다.삼성서울병원(원장 박승우)은 지난 4일, 가수 겸 JYP엔터테인먼트 대표 프로듀서 박진영이 사재 ...
용인세브란스병원, 두셴근이영양증 환자 가족 초청행사 개최
... 도움을 주기 위해 마련한 행사다.이번 행사는 희귀난치질환 어린이들을 후원하기 위해 지구촌교회, 한마음혈액원, ... 참가했다. 환자 부모들은 부모 교육 및 간담회(소아신경과 이하늘 교수), 성격검사 및 대화법 특강(사회사업팀 ...
더캐리, 희귀 난치질환 연구 위해 강남세브란스병원 1억 기부
... 패션을 선도하는 기업 더캐리가 추석을 앞두고 희귀 질환 아이들의 건강과 행복을 응원하기 위해 강남세브란스병원 ... 소아청소년과 이영목 교수 등이 참석한 가운데 희귀 난치 질환 연구 기금을 전달했다.연구 기금으로 ...
디지털 헬스, 국민 모두의 나이팅게일
... 다른 전공 분야를 다루는 경우가 많다. 최근에는 소아과 의사가 부족해지는 현상 등 다른 문제도 발생하고 ... 추진하는 사업 전략 등이 소개됐다. AI 기술로 소아와 청소년의 희귀질환을 진단·치료하고 예후 관리할 ...
노벨파마, 'SSIEM 2023'에서 MPS IIIA 치료제 비임상 결과 발표
... 준비하고 있다.이번 행사에서 양아람 강북삼성병원 소아청소년과 교수는 MPS IIIA 치료제인 NP3011(물질명 ... 확인했다.노벨파마 관계자는 “SSIEM이 개최하는 세계 최대 희귀질환 심포지엄에 참석해 MPS IIIA 치료제의 ...
유통업계 '신(新) 나눔' 행보 주목… 기부 생태계에 새로운 비전 제시
... 지난 2020년 3월, 자칫 소외될 수 있는 소아암 및 중증 희귀∙난치성 질환으로 투병 중인 소아청소년 ... 환아의 삶 전반을 케어하는 데 뜻을 모았다. 소아·청소년 완화의료는 중증 질환을 겪고 있는 환아 ...
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실패 많았던 '선천녹내장' 수술, 가장 성공률 높은 수술법 찾았다
... 효과가 가장 우수한 수술법이 밝혀졌다.서울대병원 소아안과 김영국 교수팀은 2022년 4월까지 발표된 ... 통해 비교한 결과를 15일 발표했다.국가관리대상 희귀질환 중 하나인 선천녹내장은 섬유주와 전방각의 유전적 ...
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