희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 ‘NP3011(물질명 GC1130A)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙에 지정됐다고 10일 밝혔다.

패스트트랙은 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발을 가속하기 위한 FDA의 지원제도다. 패스트트랙으로 지정되면 각 개발단계에서 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 등 다양한 지원을 받아 신약 개발에 속도를 낼 수 있다.

MPS IIIA는 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 중증 희귀질환으로, 현재까지 개발된 치료제가 없다.

노벨파마는 NP3011가 뇌실 내 직접 투여법(ICV)을 통해 중추신경계(CNS)에 결손된 효소를 직접 공급한다며, 지난 5월 FDA로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 설명했다. 이어 임상 1상에서는 MPS IIIA 환자를 대상으로 NP3011의 안전성과 내약성 등을 평가할 계획으로, 희귀질환인 만큼 임상에 참여하는 환자 수가 적어 더욱 신속한 임상 결과 확인이 가능할 것으로 기대했다.

노벨파마 관계자는 "FDA의 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD) 지정에 이어 패스트트랙 지원까지 받게 돼 세계 첫 MPS IIIA 치료제 개발에 더욱 속도를 낼 수 있게 됐다"며 "미국 임상 1상을 시작으로 한국, 일본 등 다국가 임상 준비에도 만전을 기하고 있다"고 말했다.