희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 유럽 의약품청(EMA)으로부터 산필리포증후군 A형(뮤코다당증 제3A형, 이하 MPS IIIA) 치료제의 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다고 19일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 개발 기업을 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정을 받게 되면 세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등의 혜택, 시판 후 독점 발매 기간 보장권 등 강력한 혜택이 부여된다.

이번 EMA 희귀의약품 지정을 받은 MPS IIIA 치료제는 노벨파마와 GC녹십자가 공동개발 중인 혁신 신약(First-in-Class)으로 지난 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀의약품 지정(ODD) 및 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)을 받은 바 있다.

MPS IIIA는 리소좀 축적 질환 중 하나다. 뮤코다당을 분해하는 특정 효소의 결핍으로 헤파란 설페이트가 축적되어 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 상염색체 열성 희귀유전질환으로, 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다. 해당 질환은 아직 허가받은 치료제가 없다.

노벨파마는 MPS IIIA 치료제가 미국에 이어 유럽에서도 EMA 희귀의약품으로 지정받음에 따라 글로벌 임상에 본격적으로 나설 계획이다.

노벨파마 관계자는 "미국에 이어 유럽에서도 MPS IIIA 치료제가 희귀의약품 지정을 받음으로써 다국가 임상 진행을 위한 발판을 마련했다”며 "연내 FDA 및 각국 규제기관에서 MPS IIIA에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받고 미국을 포함한 다국가 임상을 통해 하루빨리 환자들에게 효과적인 치료제를 공급하겠다"고 말했다.