바이러스 없이 유전자 편집…난청 치료 새 접근 가능성 나왔다

바이러스를 사용하지 않고도 유전자 편집 도구를 체내에 전달해 청각 기능 회복 가능성을 확인한 연구 결과가 나왔다.

한세예스24문화재단은 연세대학교 의과대학 정진세 교수를 ‘제33회 의당학술상’ 수상자로 선정했다고 21일 밝혔다. 정진세 교수 연구팀은 비바이러스 전달체를 활용해 진행성 유전성 난청 동물모델에서 청력 개선을 관찰했다.

이번 연구의 핵심은 유전자 편집 도구를 전달하는 방식에 있다. 기존 유전자 치료는 바이러스를 전달체로 사용하는 경우가 많았지만, 면역 반응이나 장기 발현에 따른 안전성 우려가 한계로 지적됐다.

정진세 교수 연구팀은 바이러스 대신 ‘eVLP(engineered Virus-Like Particles)’라는 비바이러스 전달체를 활용했다. eVLP는 유전자 가위 역할을 하는 Cas9 단백질과 표적 유전자를 안내하는 sgRNA를 결합해 체내에 전달하는 구조로, 기존 방식의 한계를 보완하는 대안으로 제시된다. 연구팀은 해당 접근이 비바이러스 전달체를 활용해 유전자 편집 기술을 내이에 적용한 첫 사례라고 설명했다.

연구팀이 진행성 유전성 난청인 ‘DFNA2’ 동물모델에 해당 기술을 적용한 결과, 치료 7주 후 약 20데시벨(dB)의 청력 개선이 관찰됐다. 또한 내이 외유모세포의 기능 회복이 확인됐으며, 유전자 편집 효율은 기존 바이러스 전달 방식 대비 약 23.5배 향상된 14% 수준을 기록한 것으로 나타났다. 해당 연구는 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)가 발행하는 학술지 Molecular Therapy에 게재됐다.

다만 이번 연구는 동물모델을 기반으로 한 결과로, 실제 환자 치료로 이어지기 위해서는 추가적인 임상 검증이 필요하다. 유전자 편집 효율과 적용 범위가 실제 치료 수준으로 이어질 수 있는지에 대해서도 추가 확인이 요구된다.

난청은 대표적인 감각기관 질환으로, 현재는 보청기나 인공와우와 같은 보조적 치료에 의존하는 경우가 많다. 특히 유전성 난청은 원인 유전자 교정이 치료의 핵심으로 지목돼 왔지만, 전달 방식의 한계가 주요 과제로 꼽혀왔다.

이번 연구는 비바이러스 전달체를 활용한 유전자 편집 접근이 기존 바이러스 기반 전달 방식의 한계를 보완할 가능성을 제시했다는 점에서 의미가 있다는 평가다.

정진세 교수는 “비바이러스 전달체를 통해 청각 기능 회복 가능성을 확인했다”며 “향후 실제 환자 치료로 이어질 수 있도록 연구를 발전시키는 것이 과제”라고 밝혔다.