중증 재생불량성 빈혈(SAA) 치료제 ‘로미플레이트주’의 건강보험 적용 범위가 기존 면역억제요법 불응 환자에서 일부 환자의 1차 치료까지 확대됐다.

DKSH 코리아 헬스케어 사업부는 12일 기자간담회를 열고 로미플레이트주250마이크로그램(성분명 로미플로스팀)의 중증 재생불량성 빈혈 1차 치료 급여 확대와 임상적 의미를 소개했다. 변경된 급여 기준은 지난 1일부터 적용됐다.

기존에는 최소 6개월 이상 면역억제요법(IST)에 반응하지 않은 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자에게 로미플레이트주 급여가 적용됐다.

이번 급여 확대로 이전 치료 경험이 없는 성인 환자 가운데 동종조혈모세포이식이 불가능하거나 적합한 공여자가 없는 경우에도 ATG(항흉선세포글로불린)와 CsA(사이클로스포린) 병용요법에 로미플레이트주를 함께 투여하면 급여를 인정받을 수 있다. 투여 기간은 치료당 최대 6개월이다.

다만 해당 기간 면역억제요법과 병용했음에도 치료 반응이 없는 경우 로미플레이트주를 2차 약제로 다시 투여할 때는 급여가 인정되지 않는다.

재생불량성 빈혈은 골수 내 조혈모세포 감소로 혈액세포 생성이 저하되는 희귀 혈액질환이다. 조혈모세포이식은 적합한 환자에서 주요 치료 방법이지만 공여자 확보와 이식 관련 합병증 등의 한계로 모든 환자에게 적용하기 어렵다. 이에 이식이 어려운 환자는 ATG와 CsA를 이용한 면역억제요법이 1차 치료로 사용돼 왔다.

급여 확대의 근거가 된 임상 연구 중 하나인 Study 531-003은 한국·일본·대만의 이전 면역억제요법 치료 경험이 없는 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 로미플레이트주와 ATG·CsA 병용요법을 평가했다. 17명을 대상으로 한 연구에서 13명(76.5%)이 27주 차에 완전관해 또는 부분관해에 해당하는 혈액학적 반응을 보였다.

이날 간담회에서 장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “로미플레이트주는 수혈 의존성 중증 재생불량성 빈혈 환자의 조혈 기능을 개선해 수혈 필요성을 줄일 수 있으며, 특히 1차 치료로 면역억제요법과 병용한 임상 연구에서 혈액학적 반응률이 과거 면역억제요법 단독 치료의 반응률과 비교해 높은 수준으로 보고됐다”며 “이번 급여 확대를 통해 국내 중증 재생불량성 빈혈 진료에서 이식을 포함한 치료 전략의 선택지를 넓혀 환자별로 최적의 치료 전략을 수립하는 데 도움이 될 것으로 기대한다”고 말했다.