메디포스트(대표이사 오원일)가 무릎 골관절염 줄기세포치료제 ‘카티스템(CARTISTEM)’의 미국 임상 3상 첫 환자 치료를 시작했다.

메디포스트는 제대혈 유래 동종 중간엽 줄기세포치료제 카티스템의 미국 임상 3상에서 첫 환자 등록과 치료를 완료했다고 8일 밝혔다. 이번 임상은 중등증~중증 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국과 캐나다 70여 개 임상시험 기관에서 진행된다. 환자 모집과 투약에는 약 2년이 소요될 예정이며, 이후 2년간 추적 관찰을 통해 구조적 개선과 임상 증상 개선 효과를 평가한다.

메디포스트는 임상 완료 후 임상시험결과보고서(CSR) 작성과 생물의약품 허가신청(BLA)을 차례대로 진행할 계획이다. 이번 임상을 통해 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(DMOAD)로서의 가능성을 평가한다는 목표다.

메디포스트에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 카티스템의 미국 허가를 위한 확증 임상을 단일 3상으로 진행하는 데 동의했다. 한국과 일본에서 확보한 임상 데이터와 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 실사용 근거(RWE) 등이 단일 3상 진행을 위한 협의 과정에 활용됐다.

카티스템은 국내에서 상용화된 무릎 골관절염 줄기세포치료제다. 일본에서는 임상 3상을 마치고 지난해 12월 테이코쿠제약과 일본 내 독점 판매권 계약을 체결했다. 메디포스트는 올해 말 일본 품목허가 신청과 2027년 허가 획득을 목표로 후속 절차를 진행하고 있으며, 미국 임상과 함께 현지 사업개발 활동도 추진할 계획이다.