디앤디파마텍이 진행형 다발성 경화증(Progressive Multiple Sclerosis·PMS)을 대상으로 한 미국 연구자 주도 임상 2상에 착수했다.

디앤디파마텍은 퇴행성 뇌질환 치료제 후보물질 ‘페그세브레나타이드(pegsebrenatide·NLY01)’의 진행형 다발성 경화증 대상 연구자 주도 임상 2상에서 첫 환자 투여가 시작됐다고 6일 밝혔다.

이번 임상은 존스홉킨스 의과대학 다발성 경화증(MS) 센터 디렉터인 엘렌 모우리 교수 연구팀이 주도한다. 존스홉킨스 의과대학과 마운트 시나이 의과대학 등 미국 주요 의료기관이 참여하는 다기관 방식으로 진행된다. 임상시험명은 ‘TAG-MS(Targeting Agonists of Glucagon-like peptide-1 receptor for Multiple Sclerosis)’이며, 미국 임상시험 등록 사이트 클리니컬트라이얼즈(ClinicalTrials.gov) 등록번호는 ‘NCT07497399’다.

연구팀은 2024년 국제 진행형 다발성 경화증 연합(International Progressive MS Alliance·IPMSA)으로부터 연구비 지원을 받았다. 디앤디파마텍은 임상 수행을 위해 페그세브레나타이드와 위약(placebo)을 제공한다고 밝혔다.

진행형 다발성 경화증은 면역계 이상으로 중추신경계 수초(Myelin)가 손상되면서 신경 기능이 점진적으로 악화하는 질환이다. 특히 뇌 위축과 신경퇴행이 지속적으로 진행되는 특성상 치료 옵션이 제한적인 미충족 수요 영역으로 꼽힌다.

이번 임상은 총 120명의 진행형 다발성 경화증 환자를 대상으로 약 96주간 진행된다. 연구팀은 MRI 기반 정규화 뇌 실질 부피(normalized brain parenchymal volume·nBPV) 변화를 1차 평가지표로 설정해 뇌 위축 억제 및 신경 보호 가능성을 평가할 계획이다. 주요 2차 평가지표에는 확장장애 상태척도(Expanded Disability Status Scale·EDSS)와 중추신경계 바이오마커 변화 등이 포함된다.

회사는 이전 파킨슨병 임상에서 확보한 용량·투여 기간 관련 데이터를 반영해 이번 임상 설계를 조정했다고 설명했다. 이에 따라 투여 용량을 10mg으로 높이고 치료 기간도 확대했으며, 60세 미만의 비교적 젊은 진행형 다발성 경화증 환자군에서 치료 효과 재현 가능성을 확인하는 데 초점을 맞췄다고 밝혔다.

회사에 따르면 존스홉킨스 연구팀은 앞선 공동 연구에서 페그세브레나타이드가 다발성 경화증 동물모델에서 신경염증 억제와 수초 손상 감소, 신경세포 보호 효과를 보였다고 발표한 바 있다. 특히 활성화된 면역세포의 혈뇌장벽(BBB) 통과를 억제하는 기전이 관찰됐다고 설명했다.

이슬기 디앤디파마텍 대표는 “진행형 다발성 경화증 환자 대상 치료 가능성을 검증해 나가겠다”고 말했다.