아리바이오가 경구용 알츠하이머 치료제 후보물질 ‘AR1001’의 글로벌 임상 3상에서 투약 완료 환자가 1,100명을 넘어섰다고 28일 밝혔다. 회사는 임상 계획서상 설정된 환자 수 기준을 충족하며, 통계 분석을 위한 준비 단계에 진입했다고 설명했다.

이번 임상 3상(POLARIS-AD)은 13개 국가에서 진행 중이며, 총 1,535명을 대상으로 설계됐다. 아리바이오는 오는 6월 내 전체 환자 투약을 마무리하고, 9월경 탑라인 데이터를 발표한 뒤 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 추진할 계획이다.

추가 연장시험(Open-Label Extension) 참여율은 95% 이상으로 1,000명 이상의 환자가 투약을 이어가고 있다. 회사는 환자와 보호자의 수용성이 반영된 결과라고 설명했다. 다만 연장시험은 공개형으로 진행되는 특성상 참여율만으로 치료 효과를 판단하기 어렵고, 선택 편향 가능성도 존재한다.

알츠하이머 치료제 시장에서는 항아밀로이드 계열 치료제 중심의 접근이 이어지고 있으나, 임상적 효과와 안전성에 대한 논의가 지속되고 있다. 최근 코크란(Cochrane) 리뷰에서도 단일 기전 치료의 한계를 지적하는 분석이 제시된 바 있으나, 특정 약물의 유효성을 직접 평가한 내용은 아니다.

AR1001은 뇌세포 신호전달 물질인 cGMP를 분해하는 효소(PDE5)를 억제하는 저분자 화합물로, 뇌혈류 개선과 신경세포 보호 등을 목표로 하는 다중 기전 접근을 기반으로 개발되고 있다. 회사는 기존 항체 치료제와는 다른 작용 기전을 통한 치료 전략이라고 설명했다.

아리바이오는 일부 분석에서 기능 개선 신호가 관찰됐다고 밝혔으나, 이는 임상 3상에서 검증이 필요한 단계다. 탈락률 등 주요 임상 지표에 대한 구체적인 정보는 공개되지 않았다.

안전성은 임상 3상에서 핵심적으로 검증될 요소로, 최종 데이터 분석을 통해 확인될 예정이다.

글로벌 임상 총괄 책임자인 샤론 샤 스탠퍼드대 뇌과학연구소장은 AR1001이 다양한 병리 기전에 동시에 접근하는 약물로, 알츠하이머 치료의 새로운 가능성을 제시할 수 있다고 밝혔다.

프레드 킴 아리바이오 미국지사장은 항아밀로이드 중심 치료 전략에 대한 재평가가 이뤄지는 상황에서 AR1001의 다중 기전 접근이 관심 받고 있으며, 임상 3상 결과에 따라 치료 전략 변화 가능성도 제기된다고 밝혔다.