제대혈 유래 줄기세포치료제 ‘카티스템’이 미국 임상 3상 단계에 진입했다.

메디포스트(대표이사 오원일)는 제대혈유래 동종 중간엽 줄기세포치료제 ‘카티스템(CARTISTEM®)’의 임상 3상 임상시험계획(IND)이 미국 식품의약국으로부터 승인됐다고 4일 밝혔다.

이번 승인으로 메디포스트는 미국과 캐나다에서 카티스템의 임상 3상을 진행하게 됐다. 해당 임상은 무작위배정(Randomized), 이중맹검(Double-blind), 다국가(Multinational), 활성 대조군 방식으로 설계됐으며, 카티스템 투여군과 외과적 연골 절제술(debridement) 대조군을 비교해 수술 후 2년간 유효성과 안전성을 평가한다.

임상은 미국과 캐나다 내 약 60개 임상시험 기관에서 실시될 예정으로, 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3) 무릎 골관절염 환자 수백 명이 대상이다. 회사는 2026년 1분기 중 첫 환자 등록(First Patient In)을 목표로 임상 개시를 준비하고 있다고 설명했다.

카티스템은 국내에서 2012년 품목허가를 받은 이후 무릎 골관절염 환자를 대상으로 사용되고 있다. 메디포스트는 이번 미국 임상 3상을 통해 연골 재생을 기반으로 한 치료 가능성과 안전성을 검증한다는 계획이다.

이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표이사는 “이번 IND 승인은 동종 줄기세포치료제로서의 치료 기전과 생산·품질관리 체계가 규제 당국의 검토를 거쳐 임상 단계로 진입했다는 점에서 의미가 있다”며 “미국 임상을 차질 없이 진행하겠다”고 말했다.

메디포스트는 미국 임상 3상과 병행해 글로벌 제약사 및 바이오 기업과의 사업 개발 협력도 검토하고 있다. 일본에서는 카티스템 임상 3상을 완료하고 현재 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 준비 중이며, 회사는 향후 현지 허가 절차를 거쳐 일본 시장 진출을 추진할 계획이다.