신약 개발 기업 노보메디슨(NOBO Medicine)이 미국 올란도에서 열린 제67회 미국혈액학회(ASH)에서 재발·불응성 원발성 중추신경계 림프종(R/R PCNSL) 환자를 대상으로 한 신약 후보 ‘포셀티닙(poseltinib)’ 기반 병용요법의 초기 임상 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.

이번 임상은 POTENTIAL-P 임상 2상의 안전성 리드인(safety lead-in) 코호트 데이터를 토대로 한다. 회사는 난치성 뇌 림프종 환자에서 임상적으로 관리 가능한 수준의 안전성과 초기 항종양 신호가 확인됐다고 설명했다.

PCNSL 환자의 상당수는 60세 이상 고령층으로, 면역기능 저하가 누적돼 기존 고용량 항암요법 적용이 제한된다. 이 때문에 뚜렷한 표준 치료가 없는 대표적 미충족 수요 질환으로 꼽힌다.

포셀티닙은 BTK·TEC·BMX 등 다중 키나아제(MULTI-TEC)를 선택적으로 억제하는 저분자 화합물로, 기존 BTK 억제제 대비 넓은 타깃 범위와 높은 뇌(CNS) 투과율을 갖춘 것이 특징이다.

이번 안전성 리드인 분석에는 총 6명의 환자가 참여했다. 회사에 따르면 용량제한독성(DLT)은 발생하지 않았으며, Grade 3/4 이상 반응은 2명에서 나타났으나 부작용으로 치료가 중단된 사례는 없었다.

노보메디슨 관계자는 “R/R PCNSL은 고령과 면역기능 저하가 겹치는 난치성 혈액암으로, 기존 치료 전략만으로는 생존 개선에 한계가 있었다”며 “포셀티닙의 다중 키나아제 억제 기전과 CNS 투과 특성은 이러한 병태생리에 맞는 새로운 치료 전략이 될 수 있을 것”이라고 말했다.

포셀티닙은 올해 2월 희귀의약품으로 지정됐으며, 6월에는 국가신약개발사업단(KDDF) 임상 지원 과제로 선정돼 재발·불응성 PCNSL 환자를 대상으로 임상 2상이 진행 중이다.

한편, 노보메디슨은 후기 임상 단계 바이오텍으로, 1만 4,000명 규모의 CHIP 기반 유전체 데이터를 활용해 면역노화 연구와 혈액암·혈액질환 정밀의학 치료제 개발을 이어가고 있다고 밝혔다.