CAR-T 치료제 전문기업 큐로셀(대표 김건수)은 성인 급성림프구성백혈병(ALL) 환자를 대상으로 한 CAR-T 치료제 ‘안발셀(CRC01)’의 임상 2상 개시를 위한 임상시험계획(IND)이 식품의약품안전처로부터 승인을 받았다고 21일 밝혔다.

이번 승인으로 큐로셀은 국내에서 처음으로 기업 주도로 성인 ALL 환자를 대상으로 한 CAR-T 치료제 임상 2상에 착수하게 됐다.

CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell) 치료제는 환자의 면역세포를 유전적으로 변형해 암세포를 공격하도록 하는 맞춤형 면역치료로, 재발·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 가능성을 검증하는 단계에 있다.

큐로셀은 임상 1상에서 도출된 안전성 및 초기 유효성 데이터를 토대로 2상 임상 설계를 확정했다. 이번 IND 승인에는 대상자 범위 확대와 함께 유효성 평가 항목 및 평가 방법이 구체적으로 반영됐다. 주요 평가 지표는 전체 완전 관해율(OCR, Overall Complete Remission Rate)이며, 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속 기간(DOR), 무재발 생존 기간(RFS) 등이 포함됐다.

성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명가량 발생하는 희귀 혈액암으로, 재발과 불응 비율이 높고 장기 생존율이 낮아 미충족 의료 수요가 큰 질환으로 꼽힌다. 기존 항암요법만으로는 치료 효과가 제한적이어서, 새로운 세포치료 접근법의 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.

큐로셀 김건수 대표는 “이번 IND 승인을 통해 안발셀이 성인 ALL 환자를 대상으로 한 임상 2상에 본격 돌입하게 됐다”며 “DLBCL 임상에서 축적한 CAR-T 개발 경험을 바탕으로, 치료 대안이 부족한 환자들에게 도움이 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

이번 승인은 국내 CAR-T 치료제 연구가 DLBCL(미만성 거대 B세포 림프종)을 넘어 다른 적응증으로 확장되는 단계로 평가된다. 현재 국내에서는 DLBCL을 중심으로 한 CAR-T 치료제 개발이 활발하지만, 기업 주도의 성인 ALL 대상 CAR-T 임상은 이번이 처음이다.

CAR-T 치료는 2상 단계에서 여전히 안전성과 효능을 검증 중인 기술로, 실제 치료 옵션으로 자리 잡기까지는 추가 임상과 장기 추적이 필요하다. 성인 ALL 환자 규모가 제한적인 만큼, 상업화보다는 임상적 의의가 크다는 평가도 있다.