아리바이오가 개발 중인 경구용 알츠하이머 치료제 ‘AR1001’이 글로벌 임상 3상 중간 분석에서 일부 환자군에서 인지 기능과 일상생활 능력이 유지되거나 개선되는 경향을 보인 것으로 나타났다. 현재까지는 중대한 부작용 사례도 보고되지 않았다.

아리바이오는 5일, 미국·유럽·아시아 등 13개국 230개 기관에서 진행 중인 글로벌 임상 3상의 중간 결과를 발표했다. 이번 분석은 전체 대상자 1,535명 가운데 이중맹검(double blind) 과정을 완료한 환자 300명의 데이터를 기반으로 이뤄졌으며, 이는 전체의 약 20%에 해당한다. 회사는 최종 유효성과 안전성을 평가하기 위해서는 전체 환자를 대상으로 한 추가 분석이 필요하다고 설명했다.

1차 평가 지표인 임상 치매 평가 척도(CDR-SB) 결과, 86명(28.6%)은 증상이 개선됐고 39명(13.0%)은 상태가 유지된 것으로 나타났다. 전체 300명 중 41.6%에서 인지 기능 또는 일상생활 수행 능력이 유지되거나 호전되는 반응이 관찰된 것이다. 점수 변화는 -0.5점에서 -8.5점 사이로 분포됐지만, 평균값이나 변동성 등 통계적 수치는 공개되지 않았다.

2차 평가 지표에서도 유사한 경향이 확인됐다. 정밀 인지기능 평가(ADAS-Cog13), 일상생활 수행 능력(A-IADL-Q), 간이 인지검사(MMSE), 우울증 평가(GDS) 등에서도 일부 환자군에서 점수가 유지되거나 개선되는 양상이 나타났다.

안전성 측면에서는 뇌부종(ARIA-E), 뇌출혈(ARIA-H) 등 중대한 이상반응은 현재까지 보고되지 않았으며, 부작용으로 인해 투약을 중단한 환자는 전체의 1.2%에 그쳤다.

임상 설계의 적정성도 비교적 확보됐다는 평가다. AR1001의 임상 대상자 수(1,535명)는 기존 항체 치료제인 레켐비(1,795명)나 키순라(1,182명)와 유사한 규모이며, 임상 시작 시점의 평균 CDR-SB 점수도 3.47점으로 비교 가능한 수준이다. 이는 위약군에서 증상 악화가 비교적 빠르게 진행될 수 있는 조건으로, 약물 유효성을 평가하는 데 유리한 구조라는 분석도 나온다.

연장 임상 참여율은 96%로 집계됐다. 회사 측은 복용 편의성과 낮은 부작용 발생률 등이 영향을 미쳤다고 설명했으나, 자발적 참여의 정확한 조건이나 권유 방식 등은 공개하지 않았다.

임상 총괄을 맡은 김상윤 교수(분당서울대병원 신경과)는 “아직 많은 환자가 임상에 참여 중이기 때문에, 중간 분석만으로 유효성과 안전성을 단정하긴 어렵다”며 “현재까지는 중대한 이상 반응 없이 일부 지표에서 유지 또는 개선 경향이 확인된 만큼, 향후 임상 품질 관리를 철저히 이어갈 계획”이라고 말했다.

아리바이오는 내년 상반기 톱라인 결과 발표를 목표로 하고 있으며, 하반기에는 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 제출할 예정이다. 회사는 최근 승인된 혈액 기반 알츠하이머 진단 마커 ‘루미펄스’의 허가 자료에도 AR1001의 임상 데이터가 일부 활용됐다고 밝혔지만, 구체적인 기여 범위는 공개되지 않았다.

한편, 아리바이오는 현재 코스닥 상장사 소룩스와의 합병을 추진 중이며, 합병 기일은 오는 11월 4일로 예정돼 있다.