국내 바이오기업 앱클론이 개발 중인 차세대 CAR-T 치료제 ‘네스페셀(AT101)’이 임상 2상 중간 분석에서 객관적 반응률 94%를 기록한 것으로 나타났다. 이번 결과는 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC)의 긍정적 평가를 받은 것으로, 국산 세포치료제의 글로벌 진입 가능성을 가늠할 수 있는 근거 중 하나로 주목된다.

앱클론은 1일, 항-CD19 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘네스페셀(AT101)’의 임상 2상 중간 탑라인 결과를 수령했다고 밝혔다. 이번 결과는 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC)의 분석에 기반한 연구자 해석이 개입되지 않은 객관적 평가 자료로, 평가 신뢰도를 높이는 지점으로 해석된다.

IDMC 분석에 따르면, 네스페셀은 객관적 반응률(ORR) 94%, 완전 관해율(CRR) 68%를 기록했다. 이는 동일 적응증을 타깃으로 한 기존 CAR-T 치료제들과 비교해도 상대적으로 높은 수치로 평가되며, 향후 글로벌 시장에서 경쟁력을 판단하는 데 참고 지표가 될 수 있다는 설명이다. 회사는 특히 독립적 영상 판독 결과가 연구자 평가와 일치했다는 점에서 치료 효과에 대한 신뢰도를 높였다고 덧붙였다.

안전성 평가에서도 긍정적 결과가 도출됐다. CAR-T 치료제에서 흔히 발생할 수 있는 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경독성(Neurotoxicity) 등의 특별 관심 이상 사례(AESI)가 모두 예상된 범위 내에서 발생했고, 임상 현장에서 통상적으로 관리 가능한 수준으로 판단됐다.

사측에 따르면, IDMC는 “네스페셀이 통계적 유의성을 충족하며, 전반적으로 우수한 약효를 보였다”는 평가 의견을 전달한 것으로 알려졌다.

앱클론 관계자는 “IDMC의 코멘트를 바탕으로 신속 처리 대상 지정을 신청하고, 첨단바이오의약품 심사 절차를 통해 조기 허가를 추진할 계획”이라며 “단기 치료 반응뿐 아니라 장기 생존율 개선 효과도 검증하기 위해 임상을 지속하겠다”고 밝혔다.

네스페셀은 앱클론 고유의 항체 발굴 플랫폼인 NEST(Novel Epitope Screening Technology) 기술을 적용해 개발된 CAR-T 치료제로, 기존 제품과는 다른 작용 기전 및 약물동태학적 특성을 가진 것으로 알려졌다. 네스페셀의 작용 기전과 약물동태학적 특성에 대한 기초 연구는 국제 학술지 ‘Molecular Cancer’에 게재돼 학술적 기반을 확보했다.

앱클론은 이번 중간 결과를 바탕으로, 네스페셀이 향후 글로벌 CAR-T 시장에서 국산 세포치료제의 경쟁력을 입증할 전환점이 될 것으로 기대했다.