인공지능(AI) 기반 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)가 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 PHI-101이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 24일 밝혔다. 

이는 미국 FDA, 국내 식약처에 이어 글로벌 주요 규제 기관에서 PHI-101의 개발 잠재력을 인정받은 사례로, 향후 유럽 시장 내 개발 지원 기반을 확보한 것으로 평가된다.

EMA의 희귀의약품 지정은 유럽 내 유병률 10만 명당 50명 미만인 질환을 대상으로, 기존 치료법이 없거나 새로운 치료 옵션이 절실할 때 신약 후보의 치료적 잠재력을 고려해 부여된다.

PHI-101은 이 지정을 통해 ▲신약 허가 심사 기간 단축 ▲임상시험 관련 과학적 자문 ▲품목 허가 신청 수수료 감면 ▲허가 후 10년간 시장 독점권 등 다양한 개발 지원 혜택을 받을 수 있게 된다. 다만 희귀의약품 지정은 허가 심사 과정의 지원과 인센티브 제공을 의미하며, 상용화 승인이나 임상적 유효성·안전성에 대한 최종 평가와는 별개다.

PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 AI 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(ChemiverseⓇ)’를 활용해 도출한 혁신 항암 신약 후보로, FLT3 단백질의 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 것이 특징이다. 글로벌 임상 1상에서 초기 안전성 및 효능을 평가 중이며, 비임상 단계에서는 AI 기반 예측을 통해 심장독성 안전성이 검토된 바 있다.

급성 골수성 백혈병은 기존 치료제의 높은 재발률과 내성 문제로 인해 새로운 치료법이 필요한 희귀·난치성 혈액암이다. 특히 FLT3 변이를 가진 환자는 그렇지 않은 환자보다 생존율이 낮고 재발 위험이 높아, 다양한 혁신 치료제 개발이 시도되고 있다.

파로스아이바이오는 이번 EMA 지정을 계기로 PHI-101의 글로벌 개발을 가속한다는 계획이다.

윤정혁 대표는 “PHI-101이 유럽의약품청으로부터 희귀의약품 지정을 받은 것은 글로벌 시장에서 개발 잠재력을 인정받은 의미 있는 성과”라며 “기존 치료제에 한계가 있는 재발·불응성 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 개발에 박차를 가할 것”이라고 말했다.

한편, PHI-101은 국내에서도 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원 등의 신청으로 식약처 치료 목적 사용승인을 받은 바 있으며, 파로스아이바이오는 글로벌 신약 개발 경쟁 속에서 AI 기술 기반 항암제 상용화를 목표로 후속 연구와 임상에 주력하고 있다.