항체 신약 개발 기업 앱클론은 기술이전한 HER2 양성 위암 치료 후보물질 AC101(HLX22)이 진행성 위암 환자를 대상으로 한 임상 2상에서 장기 생존 지표 개선 효과를 보였다고 4일 밝혔다. 이번 결과는 지난달 29일부터 이달 초까지 미국 시카고에서 열린 2025 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표됐다.

앱클론에 따르면, HLX22-GC-201 임상 2상에서 AC101 병용군은 대조군 대비 질병 진행 위험이 80% 낮았으며, 12개월 및 24개월 무진행 생존율(PFS)은 각각 77.1%, 54.8%로, 대조군(40.8%, 17.5%)에 비해 약 3배 이상 높게 나타났다.

또한 객관적 반응률(ORR)은 AC101 병용군에서 87.1%로, 대조군(80.6%) 대비 소폭 높았으며, 반응 지속기간(DOR)과 전체 생존기간(OS)에서는 병용군 모두 중앙값에 도달하지 않아 장기 생존 효과에 대한 가능성을 시사했다. 대조군의 DOR은 9.7개월, OS는 16.4개월이었다.

이러한 결과에 따라 AC101은 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 동시에 위암 치료 희귀의약품(ODD)으로 지정됐으며, FDA의 가속승인 요건과 EMA의 조건부 허가 기준도 충족한 상태다. 중국과 일본을 포함한 글로벌 3상(HLX22-GC-301)도 현재 진행 중이다.

이번 임상 3상은 전 세계 550명의 HER2 양성 진행성 위암 환자를 대상으로 AC101+트라스투주맙+제록스 병용군과 트라스투주맙+제록스±펨브롤리주맙 병용군 간 유효성과 안전성을 비교하는 방식으로 설계됐다.

MD앤더슨암센터, 일본 국립암센터, 북경대 암병원 등 주요 기관이 참여하며, HER2 발현 수준, PD-L1 지표, 지역별 하위 분석도 병행된다.

국내에서는 지난 4월 식약처 임상 승인 이후, 총 10개 병원이 참여하는 글로벌 다국가 임상에 포함됐다. 일부 환자에게는 실제 AC101 투여도 이뤄질 예정이다.

앱클론은 AC101의 유방암 등 다른 암종에 대한 적응증 확대 임상도 진행 중이다. 현재 HER2 저발현 및 HR 양성 전이성 유방암 환자를 대상으로 트라스투주맙 데룩스테칸(T-DXd)과의 병용 임상 2상을 중국에서 시행 중이며, 첫 환자 투여를 완료했다.

앱클론 관계자는 “ASCO 발표는 AC101이 HER2 양성 위암 치료에서 새로운 전환점을 마련했음을 보여주는 신호”라며, “글로벌 임상과 사업화를 가속화해 환자들에게 더 효과적인 치료 옵션을 제공하겠다”고 밝혔다.

이어 “파트너사 헨리우스는 AC101의 연간 최대 매출을 100억 달러로 기대하고 있으며, 앱클론은 연간 7천억 원 이상의 로열티 확보도 가능할 것으로 전망한다”고 덧붙였다.