신약 개발 벤처기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)가 개발 중인 뇌졸중 치료제 ‘넬로넴다즈’의 임상 2상과 3상을 통합 분석한 결과, 응급실 도착 후 신속한 투약 시 환자의 장애가 개선되는 것으로 확인됐다고 29일 밝혔다.

지엔티파마는 국내 대학병원에서 혈전 제거 시술을 받은 뇌졸중 환자 208명과 496명을 대상으로 넬로넴다즈 임상 2상과 3상을 진행했다.

회사는 넬로넴다즈의 약효를 확인하기 위해 투약 12주 후에 환자의 장애를 평가하는 수정랭킨척도(mRS) 점수(0=무증상, 1=증상 있고 장애 없음, 2=독립생활 가능한 경도 장애, 3=중등도 장애, 4=중증 장애, 5=와상환자, 6=사망)로 임상 결과를 분석했다.

분석 결과, 수정랭킨척도의 중간값은 위약 투약군에서 3점이었으나 넬로넴다즈 투약군에서는 1점으로 장애가 개선(p<0.05)된 것으로 나타났다. 위약 투약군에 비해 넬로넴다즈 투약군에서 전체적인 장애 개선 치료 효과가 2.2배(p<0.05) 좋아졌으며 독립생활이 가능한 수정랭킨척도 0~2의 환자 비율도 50.0%에서 68.6%로 증가(p=0.059)했다.

임상 3상 사후 분석과 임상 2상 및 3상에 참여한 환자의 통합 분석에서는 약효와 투약 개시 시간의 상관관계가 있는 것으로 관찰됐다. 특히 하위 분석에서 응급실 도착 후 70분 이내에 넬로넴다즈를 투약한 환자에게서 장애가 유의적으로 개선된 것으로 나타났다.

이번 연구 결과는 지난 28일 열린 ‘2024 대한뇌졸중학회 국제학술대회(ICSU 2024)’에서 아주대학교 의과대학 신경과 이진수 교수가 발표했다. 이 교수는 넬로넴다즈 2상에 참여했으며, 3상에서는 고문 역할을 수행했다. 다음 달 식품의약품안전처에 임상시험계획(IND)을 제출할 계획인 넬로넴다즈 다국적 임상 3상(RENEW)에는 총괄 연구책임자로 참여한다.

이진수 교수는 “신속한 혈전 제거 시술 시행과 넬로넴다즈 투약으로 뇌졸중 환자의 장애가 더욱 개선된 것으로 확인됐다”며 “사후 분석 연구를 통해 넬로넴다즈의 약효가 유의적으로 나타나는 투약 조건과 환자군을 확정했고 이를 정밀하게 반영해 넬로넴다즈의 약효를 확증하기 위한 다국적 임상 3상 프로토콜을 마무리했다”고 말했다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “동물실험과 유사하게 재개통되는 뇌졸중 환자에게서 넬로넴다즈의 약효가 밝혀지고 있어 혈전 제거 시술과 넬로넴다즈 병용 치료가 뇌졸중의 표준 치료법이 될 수 있다고 확신한다”며 “다국적 임상 3상 성공을 위해서는 넬로넴다즈의 약효와 상관관계가 있는 환자를 선정하고, 혈전 제거 시술 시행과 넬로넴다즈 투약 시간을 지키는 것이 중요하다”고 말했다.