강스템바이오텍(대표 나종천)이 식품의약품안전처로부터 첨단바이오융복합제제인 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’의 2a상 임상시험계획(IND)을 변경 승인 받았다고 25일 밝혔다. 주된 변경 사유는 기존 50명 이내로 계획했던 시험 대상자 수를 108명으로 확대하는 것이다.

회사 관계자는 “오스카의 임상 1상에서 총 12명의 임상 참여자를 통해 안전성은 물론 통증 개선의 경우 투약 전 대비 50~100% 감소했다. 특히, 영상의학평가를 통해 증상 개선과 연계되는 낭종 축소, 연골 재생, 연하골의 구조개선까지 충분히 기대되는 결과를 확인했다”며 “1상에서 확보한 고무적인 결과를 2a상 임상 환자 수를 확대해 입증하고자 한다”고 설명했다.

오스카는 제대혈 유래 중간엽줄기세포와 무세포성 연골기질을 함께 투여하는 첨단 바이오 융복합 제제로, 세계 최초 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)를 목표로 하고 있다. 특히, 수술 없이 무릎관절강 내 주사 1회 투약만으로도 투여한 세포가 연골세포로 분화해 연골조직 재생에 직접적으로 기여함으로써 근본적인 치료 효과를 기대할 수 있다.

강스템바이오텍은 임상 1상에서 기존 약물과의 차별적인 통증 감소 효과와 지속성을 명확하게 설명하기 위해 오스카의 통증감소 기전을 밝혀 신약의 가치를 극대화할 계획이다. 통계적 유효성 분석과 약물의 기전을 밝혀냄으로써 세계 최초 골관절염의 근본적 치료제(DMOAD) 개발에 관심을 가지는 글로벌 빅파마와의 빅딜 가능성 및 가치를 높이겠다는 전략이다.

임상 2a상은 ICRS(International Cartilage Repair Society, 연골 결손 정도에 대한 국제표준기준) 3~4등급에 해당하는 중등증의 골관절염 환자 108명을 대상으로 진행되며, 두 시험약 용량군(중·고용량군)의 6개월간 유효성을 위약군과 비교한다. 또한, 장기 추적조사와 연계해 12개월 시점의 유효성도 평가할 계획이다.

한편, 2a상 임상시험은 총 16개월이며, 임상 환자 모집 및 투약을 위해 10개월, 투약 환자의 유효성 관찰을 위해 6개월이 소요될 예정이다.