미토이뮨테라퓨틱스(MitoImmune Therapeutics Inc., 대표 김순하)가 미토콘드리아-표적 페롭토시스 저해제 약물로 진행한 조혈모세포이식 혈액암 환자 대상의 국내 2a상 임상시험에서 약물의 안전성, 유효성을 확인한 탑라인(top-line) 결과를 확인했다고 밝혔다.

고강도 화학요법 치료를 받는 혈액암 환자와 방사선 치료를 동반하는 두경부암 환자의 대부분이 가장 심각한 부작용인 중증 구강점막염으로 고통을 호소하고 있으나 마땅한 치료제가 없는 실정이다.

미토이뮨은 현재 국내와 미국에서 2건의 중증 구강점막염 치료제 2a상 임상시험을 진행 중이다. 그중 국내에서 진행한 조혈모세포이식 혈액암 환자 대상의 중증 구강점막염 임상시험에서 위약 대비 긍정적인 결과를 확인한 것으로 알려졌다.

이번 임상 연구를 주도한 가톨릭대학교 서울성모병원 조석구 교수는 “조혈모세포이식 중 환자를 가장 고통스럽게 하지만 치료약제가 없는 중증 구강점막염 치료의 신약으로서 뚜렷한 효과를 보이면서 부작용이 거의 없다는 점에서 괄목할 만한 진보라고 생각한다. 실제 의료 환경에 도입되면 환자들에게 큰 도움이 될 것으로 기대된다”고 밝혔다.

또한, 두경부암 환자를 대상으로 진행 중인 글로벌 임상시험에서도 좋은 성과가 기대되고 있어 2b/3상 임상시험 진행 및 신약 출시에 청신호가 켜졌다. 심각한 중증 구강점막염이 높은 빈도로 발병하는 두경부암도 치료제 개발에 대한 의학적 미충족 수요가 매우 큰 상황이다. 

사측은 최근 글로벌 구강점막염 시장의 리더로 평가받던 갈레라 (Galera)사 아바소파셈 (avasopasem)의 신약허가신청(NDA)에 대해 FDA가 품목 허가를 불허하면서, 신규 기전의 약물로 현재 임상시험을 진행 중인 미토이뮨의 치료제가 크게 주목받고 있다고 설명했다.

특히, 미토이뮨은 국내 임상시험 결과와 내년 초에 얻을 것으로 기대되는 글로벌 임상시험 결과를 토대로 2b/3상 임상시험 진입 및 글로벌 제약사로의 라이선스 아웃이 예상되어 업계와 투자기관들의 관심이 급증하고 있다고 전했다.

미토이뮨의 김순하 대표는 최근 신약 개발 분야에서 신규 모달리티(Modality)로 주목받고 있는 페롭토시스 저해제의 독자 플랫폼을 구축해 세계적으로 주목받았다며 “당사의 페롭토시스 저해제를 이용한 조혈모세포이식 혈액암 환자 임상시험에서 위약군 대비 긍정적인 결과가 나와 기쁘다. 내년 초 결과가 나올 것으로 예상되는 미국 2a임상시험에서도 좋은 성과를 기대하고 있다”고 말했다.

한편, 미토이뮨은 지난 몇 년에 걸쳐 바이오 기업의 라이선스아웃과 IPO가 줄어들면서 회수(Exit) 가능성 감소로 인해 벤처캐피탈 업계의 투자심리가 급격히 얼어붙어 있었지만, 이번 2a상 임상시험의 긍정적인 결과에 분위기가 한층 호전될 것으로 전망했다. 아울러 혈액암 환자와 두경부암 환자 중 중증 구강점막염의 고통으로 인해 암 치료를 포기하는 환자들에게 자사의 치료제가 새로운 희망이 될 것으로 기대했다.