인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)가 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’을 개발단계 희귀의약품으로 지정받아 고시될 예정이라고 4일 밝혔다.

'개발단계 희귀의약품 지정제’는 식약처가 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이기 위해 도입한 제도로, ▲품목허가 유효기간 연장(5년→10년) ▲재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료보호를 통한 개발의욕 고취 ▲제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 ▲시장규모 제한 기준 폐지 ▲사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.

PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse®)’를 활용해 도출한 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인으로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았다. 사측은 지난 7월 PHI-101 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있으며, 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 “PHI-101의 임상 1상의 용량 확장 단계까지 환자 모집을 완료한 만큼 성공적인 마무리를 목전에 두고 있으며, 기존 FLT3 AML 치료제의 내성을 극복해 계열 내 최고 신약의 가능성을 입증하기 위해 노력 중”라며 “임상 2상 성공 시 조건부 품목 허가를 통한 신규 시장 진출이 가능한 만큼 PHI-101의 조기 상용화 목표 달성을 위해 연구 개발에 더욱 매진할 것”이라고 말했다.

한편, 식약처는 서울성모병원에서 신청한 파로스아이바이오의 FLT3 저해제 ‘PHI-101’을 지난 8월 21일 급성 골수성 백혈병 치료제로서 치료목적 사용승인 1건을 추가했으며, PHI-101은 지난해부터 총 7회의 치료목적 사용승인을 받았다.