대사, 염증, 암 질환의 치료제를 개발 중인 이노보테라퓨틱스가 흉터 치료제 INV-001의 효능을 입증하는 위약 대조, 이중맹검 임상 2상 결과를 발표했다고 19일 밝혔다.

이노보테라퓨틱스는 자사의 인공지능 신약 플랫폼인 딥제마(DeepZema®)를 통한 약물 재창출(Drug repositioning)로 INV-001을 개발했다. 사측은 해당 약물이 콜라겐을 생성하는 필수 단백질인 HSP 47(Heat Shock Protein 47)을 저해하여 콜라겐을 생성, 운반 및 세포 밖으로 분비하는 작용을 억제함으로써 수술 및 외상 후 흉터의 예방 및 치료가 가능하다고 설명했다.

이번 임상 시험은 세브란스 병원을 포함한 4개의 종합 병원에서 진행됐으며, 갑상선절제술을 받은 후 상처 크기가 3cm 이상인 77명의 한국 환자가 참여했다. 환자들은 갑상선 절제술 후 14일 이내에 무작위로 배정되어 12주 동안 INV-001을 하루 두 번 수술 부위에 바르고, 12주 차에 일차 유효성 평가 변수인 POSAS(Patient and Observer Scar Assessment Scale)를 사용해 평가를 진행했다. 

그 결과, 저용량(0.2%) 치료군과 고용량(2%) 치료군 모두에서 INV-001의 안전성과 내약성을 확인했으며 임상시험 중 중대한 부작용(Serious Adverse Events, SAE)은 보고되지 않았다.

사측은 주요한 계획서 위반 없이 12주 동안 임상 약을 투약한 고용량(2%) 치료군에서 위약 대비 통계적으로 유의성(P<0.05, ANCOVA; Analysis of Covariance)을 확인했고, 12주째에 위약에 비해 24.5% 흉터가 감소했다고 전했다.

일차 유효성 평가에서는 위약군 대비 저용량 치료군과 고용량 치료군의 점수가 낮은 경향을 보였다. 특히 고용량(2%) 치료군에서는 베이스라인 대비 12주 시점의 군 내 점수 변화가 통계적으로 유의하게 감소했다. 시점 별 POSAS 종합 점수 및 VSS(Vancouver Scar Scale)를 이용해 평가한 이차 유효성 평가에서는 전반적으로 대조군과 비교하여 흉터 개선 경향은 있었으나, 통계적으로 유의미한 차이는 확인되지 않았다.

사측은 다만 고용량 치료군에서 점진적인 흉터 개선 효과가 관찰되었고, 투여 기간이 길어질수록 위약 대비 흉터 개선 차이가 점진적으로 벌어지는 것을 확인했다며, 이는 INV-001의 작용기전이 흉터 생성 초기 단계에서의 콜라겐 생성 억제임을 확인시켜 주는 결과라고 설명했다.

임상시험 조정자(Coordinating Investigator)인 연세대 세브란스 병원 성형외과의 이원재 교수는 이번 임상시험이 세계 최초로 HSP47 저해에 따른 흉터 억제 효과를 확인한 시험으로, INV-001의 흉터 감소 효과를 입증한 것은 매우 고무적이라고 밝혔다. 또한, 흉터 억제 효과를 가진 외용제 전문의약품이 부재한 상황에서 이번 임상시험을 바탕으로 흉터 억제 전문의약품 연고제가 개발된다면 임상의사와 환자 모두에게 환영받을 것이라고 덧붙였다.

이노보테라퓨틱스 박희동 대표는 “이번 임상을 통해 당사의 인공지능 플랫폼인 딥제마(DeepZema®)의 유용성과 이를 기반으로 개발한 국소 흉터치료제인 INV-001의 안전성과 유효성을 확인하고, 흉터 치료제로서의 개발 가능성을 확인함으로써 흉터 치료제 시장에 혁신을 불러일으키고 환자들에게 진정한 가치를 제공할 것으로 기대한다”고 말했다.