희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 ‘제17회 국제 뮤코다당증학회(17th International Symposium on MPS and Related Diseases)'에서 GC녹십자와 공동연구 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 12일 밝혔다.

이번 행사에서 발표한 '뇌실 내 효소치료를 통한 MPS IIIA 치료제 개발'의 비임상 연구 결과는 최우수 포스터(Best Poster)로 선정돼 최우수 포스터 세션(Best of Poster Session)에 소개됐다.

MPS IIIA는 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이지만 아직까지 허가받은 치료제가 없다. 이에 노벨파마는 MPS IIIA 치료제 개발을 위한 MPS IIIA 프로젝트를 진행하고 있다.

노벨파마 관계자는 "이번 심포지엄에서 MPS IIIA 치료제에 대한 소개, 연구개발 및 임상 현황을 공개하고 최우수 포스터로 뽑히는 성과를 거뒀다"며 "희귀질환 분야의 최고 전문가인 폴 하마츠(Paul Harmatz), 줄리 아이젠가르트(Julie Eisengart), 카라오넬(Cara O’neal) 미국 산필리포 환우회장 등 희귀질환 분야의 글로벌 KOL(Key Opinion Leader)들과 글로벌 임상에 대해 심도 깊은 논의도 나눴다"고 말했다.

이어 "우수한 비임상 연구 결과를 토대로 글로벌 임상 준비에 만전을 기해 세계 최초의 MPS IIIA 치료제를 개발하겠다"고 전했다.