강스템바이오텍(대표 나종천)이 식품의약품안전처로부터 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 치료 목적 사용승인을 받았다고 2일 밝혔다. 

치료 목적 사용승인은 생명이 위급하거나 대체 치료 수단이 없는 응급환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.

강스템바이오텍은 이번 사용승인이 한림대학교 강남성심병원에서 기존 항체치료제 사용에도 전혀 반응이 없는 아토피 피부염 환자의 치료를 위해 신청한 것으로, 의료 현장에서 퓨어스템-에이디주의 투약이 유의미한 효과를 나타낼 수 있음이 확인된 것이라고 설명했다. 특히, 해당 병원이 3상 임상시험 기관이었다는 점에서 퓨어스템-에이디주의 치료 효과에 대한 임상의의 신뢰와 기대감 또한 반영된 것으로 풀이했다.

현재 퓨어스템-에이디주 임상 3상은 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 환자 315명을 대상으로 투약을 완료했으며, 데이터 분석을 위한 절차를 진행 중이다. 

사측은 3월 기준 장기추적조사에서 투약 후 1년 시점의 EASI50 달성률은 67%, EASI75 달성율은 50%로 나타났다고 전했다. 이어 이는 2019년 진행된 임상 3상의 장기 추적조사 결과보다 높은 수치로, EASI75 달성률이 시판 중인 글로벌 항체치료제 수준으로 금번 임상 3상 결과에 대한 기대를 높이고 있다고 덧붙였다.

강스템바이오텍 관계자는 “금번 퓨어스템-에이디주의 치료 목적 사용이 승인됨에 따라 4월 중순경 환자 투약이 진행될 예정이다. 투약 이후엔 환자의 질환 정도 등을 지속해서 관찰할 계획이다”고 말했다.

한편, 강스템바이오텍은 퓨어스템-에이디주 임상 3상에 대한 톱 라인 데이터를 6월 내 확보해 2025년 하반기 제품허가를 받을 계획이다.