파나셀바이오텍(대표이사 최승호 원장)이 파킨슨병 치료를 위한 지방유래줄기세포(ADSC) 관련 임상실험 돌입 초읽기에 들어갔다고 밝혔다.

파킨슨병은 뇌의 신경 세포가 서서히 손상되어 발생하는 퇴행성 뇌 질환이다. 이로 인해 운동 장애, 떨림, 경직, 보행 장애, 수면 장애, 우울증, 치매 등의 증상이 나타난다. 파킨슨병은 완치가 불가능한 질환이지만, 약물 치료와 수술 치료를 통해 증상을 완화하고 일상생활을 유지할 수 있다.

줄기세포는 분화 가능성이 무한한 세포로, 신경 세포, 근육 세포, 간세포 등 다양한 세포로 분화할 수 있다. 이 때문에 파킨슨병 치료에 줄기세포를 이용하는 연구가 활발히 진행되고 있다.

파나셀바이오텍은 쥐를 활용한 전임상실험을 통해 파킨슨병에 대한 줄기세포의 효능성을 2022년 테스트 한 바 있다. 전임상실험(Preclinical Trial)이란 신약후보물질을 동물에게 투여하게 되는데 이를 통해 시험약의 안전성 및 효능성을 평가하는 실험이다.

파나셀바이오텍 연구진은 작년 11월 22일경 동물실험실에서 파킨슨병 모델 실험실 쥐의 뇌에 지방유래줄기세포(ADSC)를 직접 주입하는 실험을 시행했다.

이번 동물실험에서 배아줄기세포나 역분화줄기세포(IPS)와 달리 암분화 가능성이 없는 지방유래줄기세포를 이용했다는 점에서 안정성을 확보했다고 여겨지며 stereotactic surgery를 통해 도파민을 분비하는 Brain의 흑질(substantia niagra)에 정확한 용량을 주입했다.

그 후 Rat의 자유 운동 특성, 신경전달물질 및 신경 펩타이드 질량분석, 면역조직화학염색, 혈액에서 초기 파킨슨병을 진단할 수 있는 바이오 마커 및 베타 알킬로이드 수치 등을 측정하고 이러한 분석을 통해 약물의 독성 및 유효성이 판단되면 곧 임상 1상과 2상에 들어갈 예정이다.

사측은 이번 행동 TEST 결과 지방유래 줄기세포를 주입한(꼬리정맥, 중뇌흑색질에 주입) 실험동물의 운동 지속성이 높아진 것을 알 수 있었다고 전했다.

파나셀바이오텍 최승호 대표이사는 “1차 실험 결과 매우 의미 있는 결과를 얻을 수 있었다”며 “2차 실험의 결과가 나오는 대로 이를 토대로 곧 임상시험에 들어갈 것이다”고 말했다.

한편, 파나셀바이오텍 기술이사인 이형우 박사는 조절 T세포를 도파민 뉴런과 함께 이식하는 방법으로 도파민 뉴런의 생존율을 크게 향상한 연구를 진행하고 있다. 이 박사는 하버드의대에서 포닥(post doctor) 시절 완성시킨 Treg Cell을 실험실 내 대량 증식하여 면역세포 활성화를 억제하여 이를 치료하는 기본 연구를 바탕으로 파킨슨병 줄기세포 치료의 성공은 염증반응 매개 면역세포 활성을 억제하여 이식한 도파민 뉴런의 생존율을 높이는 것이 중요하다는 것을 발견했다며, 줄기세포에 의한 파킨슨병의 정복이 멀지 않아 보인다고 전했다.