인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)가 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’의 관해 유지 요법을 위한 치료 목적 사용승인을 받았다고 28일 밝혔다.

치료 목적 사용승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 처했지만 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해서 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도로, PHI-101은 이번 사례에 앞서 세 번의 치료 목적 사용 승인을 받았다.

이번 사용승인은 PHI-101의 임상 시험 참여 후 완전 관해에 도달한 환자에게 유지 요법으로 약을 추가로 사용하기 위해 서울아산병원이 신청했다. 승인 대상 환자는 조혈모세포이식 후 급성 골수성 백혈병이 재발해서 올해 상반기 PHI-101 임상시험에 참여했다. PHI-101 투약을 통해 완전관해(CR)에 도달해 최근 동종조혈모세포이식을 시행 받았고, 이번 사용 신청이 승인되면서 관해 유지 요법으로 PHI-101을 투약하게 된다.

사측은 급성 골수성 백혈병은 재발 위험이 높은 질환으로 조혈모세포이식 이후에도 유지 요법 치료가 필요하며, 특히 FLT3 변이가 있는 환자는 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려졌지만, 현재 국내에서 사용되는 FLT3 억제 계열 치료제 중 조혈모세포이식 후 유지요법을 위한 약은 부재한 상태라고 설명했다. 이어 이번 승인이 FLT3 저해제 계열의 급성 골수성 백혈병 치료제인 PHI-101의 유지 요법에서의 가치를 인정받았다는 점에서 유의미하다고 전했다.

한편, PHI-101은 급성 골수성 백혈병 치료제로 국내와 호주에서 임상 1b상 시험을 진행 중으로, 지난 12일 미국혈액학회(ASH)에서 평가 가능한 환자의 60%가 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 보였다는 임상 1상 중간 결과를 발표했다.