헬릭스미스가 개발한 유전자 치료제 NM301이 국가신약개발재단(KDDF)의 ‘2023년도 제3차 국가신약개발사업 과제’에 선정됐다고 7일 밝혔다.

NM301은 간세포 유전인자(HGF)를 발현하도록 만든 아데노부속바이러스(AAV) 기반의 유전자치료제다.

사측은 임상에서의 치료 효과를 극대화하고, AAV 벡터를 대규모 생산에 적합하도록 특별히 설계해 개발했다고 설명했다. 이어 NM301을 루게릭병(ALS, 근위축성 측삭경화증) 치료제로 개발하고자 노스웨스턴대학교 연구진과 공동연구를 진행해, 동물모델에서 루게릭병(ALS) 치료의 가능성을 확인했다고 덧붙였다. 사측에 따르면, 해당 연구는 ‘네이처(Nature)’의 자매지 ‘진 테라피(Gene Therapy)’에 논문으로 발표되었으며, ‘진 테라피’ 2023년 8월호의 표지로도 선정된 바 있다.

헬릭스미스의 연구개발을 총괄하고 있는 유승신 CTO는 “NM301은 그간 연구에서 루게릭병 질환의 주요 조직병리학적 특징을 모두 개선할 수 있음을 관찰했다. 이번 국책과제 수주로 헬릭스미스의 루게릭병 치료제 개발이 더욱 탄력을 받게 된 만큼 NM301의 임상 개발에 역량을 집중할 예정”이라고 말했다.

한편, 이번 국책과제 수주로 헬릭스미스는 향후 2년간 총 12억 원의 연구개발비를 지원받아 NM301를 신경 퇴행 질환에 대한 재생 의약품으로 개발을 본격 추진한다. 

헬릭스미스 연구진은 국책과제 수행을 위해 연구개발센터, 분석센터, 동물실험센터, 공정개발센터 등 자체 R&D 인프라와 다년간의 루게릭병(ALS) 연구 노하우, 해외 전문가 그룹과의 네트워크를 활용해 루게릭병(ALS)에 대한 효능 평가, 유효 용량 설정, 기전 연구, 분석법 개발 및 임상 준비를 위한 동물 연구, 공정 개발 등 단계별 과제 목표를 달성할 계획이다.