강스템바이오텍(대표 나종천)이 세포치료제에 최적화된 셀럽(SELAF) 플랫폼을 통해 CDMO(의약품 위탁개발생산) 사업 위탁사의 세포유전자치료제 세포은행을 구축한다고 14일 밝혔다. 

세포은행을 구축할 경우 세포의 변경 없이 상용화 단계까지 충분히 세포유전자치료제를 생산할 수 있는 기반을 마련할 수 있으며, 제품의 안전성을 확보하고 일관성을 보증할 수 있다.

이번 세포유전자치료제 세포은행을 구축하는 위탁사는 유전성 희귀 신경근육질환인 ‘듀센(뒤센) 근이영양증’ 치료를 위해 mRNA를 활용한 세포유전자치료제를 개발하고 있다. 해당 질환은 유전자 이상으로 팔이나 다리, 몸통 등에 근육 이상이 발생하여 정상적 보행이 어려워지고 호흡기 장애 등의 증상을 초래하지만, 현재까지 완치제가 없는 상황이다.

이에 위탁사는 세포은행을 통해 세포유전자치료제의 생산 및 보관, 유통까지 안정적으로 이루어지는 신약 개발 시스템을 구축하기 위해 강스템바이오텍에 CDMO 사업을 위탁했다. 강스템바이오텍이 대량 생산기술과 동결 제형 보관, 유통을 통해 균질화된 품질의 치료제를 공급할 수 있는 셀럽 플랫폼을 보유하고 있기 때문이다. 

강스템바이오텍이 보유한 셀럽 플랫폼은 대량생산기술과 동결제형 보관, 유통을 통해 균질화된 품질의 치료제를 공급할 수 있다. 사측은 해당 플랫폼을 활용할 경우 mRNA 탑재를 위한 전기천공 자극에도 양호하게 회복되고, mRNA 및 세포 모두 정상 기능을 유지하며, 여러 임상시험을 통해 안전성과 효능을 인증받은 세포를 대량 배양해 마스터세포은행(MCB) 및 제조용 세포은행(WCB)을 구축할 수 있다고 설명했다. 또한, 극저온 동결보관을 통해 저비용으로 세포유전자치료제의 관리 효율성을 극대화할 수 있으며, 동결 제형 상태로 생산·공급이 이루어져 원거리 및 해외 직접 수출 시스템까지 안정적으로 확보할 수 있다고 덧붙였다.

위탁사 관계자는 “강스템바이오텍의 CDMO 사업을 통해 당사 치료제 개발에 필수인 세포은행을 신속하고 안정적으로 확보할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.