강스템바이오텍이 지난 27일 임상시험계획(IND) 변경승인에 따라 류마티스 관절염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-알에이주’의 임상 2b상을 위한 임상시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 4일 밝혔다.

퓨어스템-알에이주는 동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 치료제로, 면역억제능력을 보유해 류마티스 관절염을 유발하는 대식세포를 억제성 대식세포(macrophage M2 phase)로 유도한다. 이에 염증반응을 억제하고 면역기능을 정상화함으로써 류마티스 관절염의 근본적 치료를 목표로 한다.

사측은 특히 이번 임상 2b상에 자체 개발한 셀럽(SELAF) 플랫폼이 적용된다고 전했다. 셀럽 플랫폼은 줄기세포 분리 및 배양, 대량생산기술, 보관 및 유통, 투약에 이르기까지 세포치료제에 최적화한 플랫폼으로, -70℃ 이하의 동결제형 치료제를 공급하여 환자에게 투약직전 해동함으로써 세포활성도가 높은 상태에서 투약이 가능하다.

강스템바이오텍은 지난 임상 1/2a상에서는 퓨어스템-알에이주의 내약성과 독성반응 및 약물이상반응이 발현되지 않음을 확인했으며, 2b상 임상시험에 적용할 효과적인 용량을 선택한 바 있다. 해당 용량군의 경우 높은 ACR(류마티스 관절염 개선도) 반응을 보였으며, mSHS(엑스레이) 결과에서 뼈가 깎이는 현상인 골미란이 정지, 완화됨을 확인했다. 

이에 이번 임상 2b상에서는 한 가지 이상의 항류마티스제제(cDMARD, bDMARD, ts DMARD) 치료에 실패한 중등도 이상의 류마티스 관절염 환자 108명을 대상으로, 퓨어스템-알에이주의 48주간 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 평가변수는 24주 시점에서 군별 ACR20을 달성한 환자의 비율이며, 안전성 평가는 이상반응, 실험실적 검사(혈액학적·혈액화학적 검사, 소변검사), 활력징후, 심전도, 신체검진 등으로 이루어진다.

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 “2b상 임상시험을 통해 위약 대비 두 가지 치료 요법(4주 간격 투여, 8주 간격 투여)을 평가하여 최적의 투약 간격을 탐색하고 치료용법을 결정할 계획”이라고 말했다.