CG인바이츠가 자회사 마카온이 개발하는 특발성 폐섬유증(IPF) 치료 신약후보 ‘아이발티노스타트(Ivaltinostat)’의 임상 1상 시험을 종료했다고 7일 밝혔다.

특발성 폐섬유증은 폐의 특정 부위에 흉터가 형성돼 딱딱하게 굳는 질환으로, 정확한 원인이 밝혀지지 않은 폐간질에 섬유화를 서서히 초래해 평균 생존 기간이 2~3년에 불과하다. 

사측은 현재 시판되어 사용 중인 약물들은 병의 진행 속도를 지연시키는 정도이고, 부작용도 심해 치료를 지속하기 어려운 경우가 많아 신약 개발이 시급한 상황이라고 전했다.

이번 임상 1상 시험은 다중용량 상승 시험(MAD)으로 서울대학교병원에서 건강한 성인 남성 32명을 대상으로 아이발티노스타트 캡슐 제형 50, 100, 200, 300mg/day 반복 경구(oral) 투여한 후 약동학(PK), 이상 반응 등을 평가했다.

현재 임상시험 종료에 따른 데이터 결과를 용량별 분석하고 있으며, 임상시험 결과 보고서(CSR)가 완료되면 해당 결과에 따라 최적의 임상 2상 투약 용량을 선정하게 된다.

사측은 경구제형 개발을 통해 환자의 복용 편의성 증진과 경제적 부담 완화 등을 기대할 수 있으며, 환자가 매번 병원에 방문하지 않아도 일상생활에서 약 복용을 통한 치료를 이어 나갈 수 있는 장점이 있다고 설명했다.

이어 섬유증은 섬유아세포(fibroblast)가 외부 자극에 의해 근섬유아세포(myofibroblast)로 분화하는 일련의 과정을 통해 발생하는데, 후성유전체 조절 물질(Epigenetic modulator)인 ‘아이발티노스타트’는 후천적으로 발생한 섬유증 등 비정상적 질환을 정상으로 전환하는 작용 기작을 갖고 있어 여러 질환 동물평가에서 우수한 약효를 확인했다고 덧붙였다.

CG인바이츠 관계자는 “임상 1상 CSR을 통해 임상 2상을 위한 적정 투약 용량 선정과 안전성이 확인된 객관적 데이터가 기대된다”고 말했다.

한편, 아이발티노스타트는 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IPF 적응증 대상 희귀의약품지정(ODD)을 받은 바 있다.