희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 희귀 유전성 대사 질환 학회 심포지엄 'SSIEM Annual Symposium 2023'에 참석해 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 1일 밝혔다.

노벨파마는 내년 초 미국 식품의약국(FDA) 임상 허가 신청을 목표로 혁신 신약인 MPS IIIA 치료제의 글로벌 임상을 준비하고 있다.

이번 행사에서 양아람 강북삼성병원 소아청소년과 교수는 MPS IIIA 치료제인 NP3011(물질명 GC1130A)의 비임상 결과를 발표했다. 해당 발표에 따르면, 마우스를 이용한 비임상 실험에서 뇌실 내 재조합 인간 헤파란-N-설파타제 효소 대체 요법으로 MPS IIIA 치료에 대한 우수한 효능을 확인했다.

노벨파마 관계자는 “SSIEM이 개최하는 세계 최대 희귀질환 심포지엄에 참석해 MPS IIIA 치료제의 비임상 결과를 발표하고 업계의 주목을 받았다"라며 "뇌실투여법(ICV)을 통해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 당사 MPS IIIA 치료제의 우수성과 혁신성을 알리는 좋은 기회였다”고 말했다.

한편, 'SSIEM Annual Symposium 2023'은 희귀 유전성 대사 질환 학회 SSIEM(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism)이 개최하는 연례 심포지엄으로, 올해는 지난 8월 29일(현지 시각)부터 9월 1일까지 이스라엘 예루살렘 국제컨벤션센터(ICC)에서 진행됐다.