인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(Pharos iBio)가 도널드 스몰(Donald Small, MD·PhD) 존스홉킨스 의과대학교 종양내과 교수와 급성 골수성 백혈병(AML) 파이프라인 ‘PHI-101’의 병용 요법 확대를 위한 중개연구를 진행한다고 28일 밝혔다. 

사측은 존스홉킨스 킴멜 암센터 소아종양학과장도 겸임 중인 도널드 스몰 교수가 급성 골수성 백혈병 분야에서 세계적 권위자로, PHI-101의 표적 단백질인 FLT3 관련 연구를 30년 이상 수행해 왔으며, 개발 중인 다수의 FLT3 저해제에 대한 임상 연구를 이끈 바 있다고 소개했다. PHI-101 글로벌 임상 2상 설계 및 미국 임상 병원 네트워크 지원 등 미국에서 진행될 임상 관련 자문도 진행 중이다.

양 기관은 이번 계약을 토대로 PHI-101의 병용 임상 시험 설계를 위한 중개연구를 진행할 예정이다. 이번 연구는 기존 승인된 1차 치료제와의 병용 요법 중개연구는 향후 PHI-101의 AML 1차 치료제 시장 진입이 가능할 수 있는 제반 작업으로, 급성 골수성 백혈병 1차 치료에 사용되는 아자시티딘(제품명: 비다자)이나 베네토클락스(벤클렉스타)와 PHI-101을 병용할 때의 효능을 시험한다. 

현재 진행 중인 PHI-101 임상 시험의 대상은 기존의 다른 약물이 듣지 않거나 치료 이후 질환이 재발한 AML 환자군으로, 다국적 임상 1b상 단계에 있다. 사측은 PHI-101이 지난 2일 식품의약품안전처로부터 ‘치료목적 사용승인’을 받았다며, 치료목적 사용승인을 받으면 신청인의 위급한 환자에 한해서 아직 개발 중인 의약품을 사용할 수 있다고 설명했다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101은 당사의 주력 파이프라인으로, 2024년 상반기를 목표로 미국, 호주 및 국내를 포함한 글로벌 임상 2상을 준비하고, 케미버스를 활용해 다양한 적응증 확대 개발을 진행 중”이라며 “존스홉킨스 의과대학과의 병용요법 중개연구 또한 당사의 ‘원 소스 멀티 유스(One Source Multi-Use)’ 전략의 일환”이라고 밝혔다. 아울러 “향후 미국법인(100% 자회사)의 투자 확대 및 조직 강화를 통해서 존스홉킨스 등 미국 현지의 우수 기초 연구 개발 기관이나 글로벌 바이오텍들과의 공동 연구 개발을 확대하고, 글로벌 임상 2상 추진을 통해 PHI-101의 조기 사업화를 가속할 계획”이라고 덧붙였다.

한편, 파로스아이바이오는 인공지능 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse™)’를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해 왔다. 사측은 케미버스를 자체 신약 개발 과정에서 사용하고 있으며, PHI-101에도 활용해 급성 골수성 백혈병 외에도 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 확대해 연구·개발 중이다.