엔케이맥스가 자회사 엔케이젠바이오텍이 진행 중인 NK세포 치료제 ‘SNK01’의 알츠하이머 임상 1상 중간 결과를 알츠하이머협회 국제회의(AAIC 2023)에서 포스터 발표했다고 17일 밝혔다.

이번에 발표한 내용은 엔케이젠바이오텍이 진행 중인 임상 1상의 알츠하이머 환자 총 10명(경증=5명, 중등증~중증=5명)에 대한 데이터다. 임상 참여 환자는 SNK01 저용량(10억 개), 중간 용량(20억 개), 고용량(40억 개) 투여군으로 구분해, 해당 약물을 3주에 1번씩 총 4회 정맥 투여했다. 

사측은 SNK01 마지막 투약 1주 및 12주 경과 후 인지능력 평가(CDR-SB, ADAS-COG, MMSE)를 진행하고, 뇌척수액(CSF) 바이오마커(Aβ42, Aβ42/40, pTau181) 및 신경 염증마커(GFAP, NfL, YKL-40) 지표를 확인했다.

그 결과, 유효성 측면에서 3가지 인지 능력 평가 결과 마지막 투약 1주 후 투여군 별 70%, 60%, 50%의 환자가 안정화(stable) 혹은 개선(improved) 효과를 보였다. CSF바이오마커 또한 증상이 안정화 혹은 개선되는 효과를 확인했다.

확인된 바이오마커는 Aβ42(50% 개선), Aβ42/40(60% 안정화 또는 개선; 30%가 개선), pTau181(90% 안정화 또는 개선; 70%가 개선), GFAP(60% 개선), NfL(50% 안정화 또는 개선; 30%가 개선), YKL-40(60% 안정화 또는 개선; 50%가 개선) 등이다. 투여 후 SNK01 관련 부작용은 관찰되지 않았다.

사측은 특히 용량 증가에 따라 pTau181 및 신경염증 지표들의 수치가 개선되었다며, 이는 고용량의 치료가 알츠하이머 연관 신경염증을 억제하고 바이오마커 수치를 조절하는데 더욱 효과적일 수 있음을 확인한 결과라고 설명했다. 

임상에 따르면, 고용량(40억 개) 투여군의 한 환자는 MMSE 점수가 14에서 22로 증가했다. ADAS-cog 점수는 32에서 24로 감소, CDR-SB 점수는 10에서 5.5로 감소해 3가지 인지능력 평가 지표 모두가 유의미하게 개선됐다. ADAS-cog 및 CDR-SB 척도는 낮을수록 인지능력이 좋음을 의미한다.

또한, 사측은 SNK01의 직접적인 치료 효과와 장기 치료의 필요성도 확인됐다고 밝혔다. SNK01 투여 후 1주 만에 유의미한 인지능력 개선이 확인됐으나, 마지막 투여 후 12주 후 일부 바이오마커에서 리바운드 현상이 관찰됐다. 평가 가능한 8명의 피험자 중 67%에서 CDR-SB 점수가 개선, 83%의 환자가 ADAS-Cog 및 MMSE 점수가 개선돼 안정화 효과를 유지했다.

엔케이젠 바이오텍 폴송(Paul Song) 대표는 “저용량 SNK01 투여 환자에게서도 CSF 바이오마커 및 인지기능에서 변화가 관찰됐다”며 “용량 증가에 따른 인지척도 개선과 신경염증 감소를 확인해 이번 결과가 매우 만족스럽다”고 말했다. 아울러 “알츠하이병 증세 완화가 아닌 개선하는 근본적인 치료제가 없는 미충족 수요를 고려할 때 SNK01은 부작용 없이 알츠하이머병을 장기적으로 개선할 수 있는 치료제가 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.