에필바이오사이언스(efilbio.com)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약후보 물질 EFIL-101을 프래더윌리증후군(Prader-Willi Syndrome, PWS) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)받았다고 18일 밝혔다.

프래더윌리증후군은 지능 장애, 작은 키, 과식증(hyperphagia), 고도비만 등을 동반하는 유전질환이다. 환자 대부분이 과식증과 고도비만으로 인하여 조기 사망(평균 30세)에 이르는 것으로 알려졌지만, 아직 과식증 치료용 약물로 허가된 약은 없다. 

에필바이오사이언스는 이번 승인을 통해 개발 단계에 따라 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있게 되었다고 설명했다.

김정훈 에필바이오사이언스 연구소장은 “프래더윌리증후군 치료제 파이프라인은 현재 전임상 마무리 단계에 있다”며 “내년 중 1상 임상시험을 거쳐 2027년 3상을 완료하는 것이 목표”라고 밝혔다.

김공식 대표이사는 “미국 희귀의약품 지정은 프래더윌리증후군 환자와 그 가족들의 삶의 질을 온전히 바꿀 세계 최초의 약물을 개발하기 위한 발판을 마련했다는 데에 큰 의미가 있다”면서 “미충족 의료 수요(unmet medical needs)가 있는 분야에서 신약들을 개발하기 위해 더 정진하겠다”고 말했다.