파로스아이바이오, AML 치료제 후보 ‘PHI-101’ 호주 HREC 승인

MRD 극복 연구자 주도 임상 준비…글로벌 2상 진입 앞둬

인공지능(AI) 기반 신약 개발 기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)가 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보물질 ‘PHI-101’의 연구자 주도 임상시험(Investigator Initiated Trial, IIT)이 호주 인간연구윤리위원회(HREC) 승인을 받았다고 28일 밝혔다.

이번 승인은 호주에서 MRD(미세잔존질환) 분야 연구자 주도 임상을 진행하기 위한 절차적 기반을 마련한 것으로, 향후 임상 개시를 가능하게 하는 단계다. 사측은 글로벌 임상 1상에서 재발·불응성 AML 환자를 대상으로 일부 효능 신호를 확인했다며, 이번 임상이 AML 치료의 최대 난제인 MRD 극복 가능성을 추가로 탐색하는 기회가 될 것으로 보고 있다고 설명했다.

MRD는 치료 후에도 미량의 암세포가 남아 재발의 원인이 되는 상태로, 환자 예후와 직결되는 지표다. MRD 음성 전환 여부는 최근 혈액암 연구에서 중요한 임상 평가 지표로 활용되고 있으며, 신약의 장기적 효과를 검증하는 데에도 주목받고 있다. 다만 임상 1상은 안전성과 내약성을 확인하는 초기 단계로, 실제 치료 효과 입증을 위해서는 후속 대규모 임상이 필요하다.

앞서 파로스아이바이오는 지난해 9월 호주 의학 연구소 월터 엘리자 홀 연구소(WEHI)와 앤드류 웨이 교수(피터 맥캘럼 암센터·왕립 멜번병원) 연구팀과 함께 연구자 주도 임상 계약을 체결한 바 있다. 연구자 주도 임상은 임상의가 주도적으로 설계·진행하는 형태로, 제약사가 개발한 신약을 활용해 새로운 치료 가능성을 검토하는 방식이다.

파로스아이바이오는 자체 AI 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 기반으로 PHI-101과 고형암 치료제 후보 ‘PHI-501’을 개발 중이다. PHI-101은 지난 7월 글로벌 임상 1상 최종 보고서를 확보했으며, 국내외에서 희귀의약품으로 지정돼 글로벌 2상 진입을 준비하고 있다.

윤정혁 대표는 “PHI-101이 임상 2상 진입을 준비하는 시점에서 이번 HREC 승인은 의미 있는 성과”라며 “우수한 임상 데이터를 신속히 확보해 치료 옵션이 제한적이고 미충족 수요가 큰 AML 치료제 분야의 신약을 개발할 것”이라고 말했다.