혈우병 치료에서 응고인자 제제의 사용과 이에 대한 치료 지침이 혁신적인 변화를 겪고 있다.

혈우병연구회 최은진 회장은 혈우병 치료의 고전적인 치료 방법인 응고인자 제제의 투여에서 면역관용 요법, 우회제제, 비응고인자제제, 그리고 유전자 치료의 도입으로 치료 패러다임이 크게 변화했다고 말했다.

최 회장에 따르면, 과거에는 응고인자 제제를 투여하여 지혈 작용을 유도하는 것이 일반적이었다. 하지만 이제는 응고인자 제제의 억제 작용을 면역관용 요법이나 우회제제와 결합하여 활용하고, 비응고인자제제의 등장과 유전자 치료의 도입으로 치료 접근 방식이 혁신됐다.

그뿐만 아니라 기존 응고인자 제제의 투여 방식도 반감기 연장제제의 개발과 생체약동학 연구를 통해 개인에 맞춤형 치료가 가능해졌다. 응고인자 제제의 투여 간격, 용량, 투여 방식 등은 환자 개인의 상태에 따라 조정될 수 있으며, 응고인자의 활성도 확인과 과도한 지혈 작용에 대한 대응도 가능하다는 장점이 있다.

이러한 혈우병 치료의 변화 속에서는 임상시험, 논문, 실제 임상경험뿐만 아니라 개별 치료자의 임상경험도 중요한 결정 요소로 작용한다. 한국혈우재단, 대한소아혈액종양학회의 선천성응고장애위원회, 대한혈액학회의 혈우병연구회 등을 통해 국내에서도 활발한 연구와 치료 지원이 이루어지고 있다.

수십 년간 사용되어 온 혈장 유래 응고인자 제제의 치료로 인한 바이러스 감염 합병증으로부터 벗어나기 위한 노력으로 유전자 재조합 제제의 사용이 증가하였으나, 환자 개개인의 치료 반응의 차이나 응고인자 억제제 생성 고위험군에 속한 경우에는 여전히 혈장 유래 응고인자 제제를 처방하는 때도 있다.

국내외에서 다양한 응고인자 제제가 사용되고 있는 가운데, GC녹십자를 비롯한 국내 기업에서도 혈장 유래 응고인자 제제와 유전자 재조합 혈우병 치료제를 개발하고 사용하고 있다.

안전성은 응고인자 제제와 비응고인자제제의 선택에서 중요한 요소 중 하나다. 신약의 효과와 효능은 임상 연구를 통해 확인될 수 있으나, 실제 환자에게 안전하게 사용할 수 있는지는 매우 중요하다. 효과와 부작용의 예측 가능성은 환자 치료에 있어서 핵심 요소이며, 기존 응고인자 제제의 개별화된 투여 방법은 응고인자 제제 치료의 안전성을 보장할 수 있는 장점을 가지고 있다.

비응고인자제제의 효과와 체내 작용에 대한 모니터링은 아직 한계를 가지고 있다. 비응고인자제제와 응고인자 간의 상호작용에 대한 이해와 검사 방법의 개발이 필요하다.

또한, 환자의 건강을 회복하기 위해서는 치료가 병리적인 상태를 생리적인 상태로 되돌리는 것이 중요하다. 혈우병 치료에서는 순리대로 지혈 반응이 이루어지도록 하는 것이 핵심이며, 응고인자 제제의 억제, 비응고인자제제의 사용, 유전자 치료 연구 등 다양한 요소를 고려하여 치료 방법을 선택하는 것이 필요하다.

최 회장은 더 많은 공부와 경험의 공유를 통해 환자에게 알맞은 치료 방법을 찾아야 하는 큰 과제를 안고 있다며, 비응고인자제제의 적용 기준과 안전한 사용 지침의 개발, 유전자 치료 연구의 진행 등이 이러한 과제에 대한 일환으로 필요하다고 말했다.

이어 혈우병 치료에서의 패러다임 변화는 다양한 약제의 개발과 함께 진행되고 있고, 기본 원칙을 잃지 않고 각 환자에게 맞춤형 치료법을 찾는 것이 중요하며 이를 위해 더 많은 연구와 경험의 공유가 필요하다고 강조했다.